지피씨알, 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인

신약개발 전문기업 지피씨알(대표이사 신동승)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 현재 임상 2상이 진행 중인 조혈모세포 가동화제제에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 획득했다고 29일 밝혔다.

자가조혈모세포이식(Auto-HSCT)은 사전에 환자의 조혈모세포를 채취했다가 고용량 항암치료 후 다시 이식하는 방식으로, 다발성 골수종의 대표적인 표준치료법으로 자리하고 있다. 효과적인 항암 신약들이 등장하고 있음에도 불구하고 완치율은 여전히 낮고 재발 위험이 높아 자가조혈모세포이식의 의학적 중요성은 지속되고 있다.

그러나 최근 개발된 일부 치료제들이 조혈모세포 가동화 효율을 저하시켜 채집 일정이 길어지고, 이에 따라 병원 인력과 시설 부담이 증가하는 문제가 제기되고 있다. 더불어 급성장 중인 세포·유전자치료 분야에서는 기존 이식보다 훨씬 더 많은 양의 조혈모세포 확보가 필요해 보다 효율적인 조혈모세포 가동화제제에 대한 수요가 확대되고 있다.

지피씨알은 미국 MD앤더슨 암센터를 포함한 10개 병원에서 임상 2상을 진행하고 있으며, 현재 목표 환자의 50% 등록 및 투여를 완료해 중간 분석을 진행 중이다. 중간 결과는 오는 12월 개최되는 미국혈액학회(ASH)에서 공식 발표될 예정이다.

미국 FDA의 희귀의약품 지정 제도는 희귀·난치성 질환 치료제 연구개발을 촉진하기 위한 것으로, 지정 약물이 시판허가를 받을 경우 ▲약 60억 원 규모의 허가 심사비 면제 ▲7년간 시장 독점권 부여 ▲세금 감면 등 다양한 혜택을 지원한다. 미국 내 환자 수 20만 명 미만의 질환이 지정 대상이며, 관련 치료제는 일반의약품 대비 높은 시장 수익성이 확인되고 있다. 실제로 지난해 글로벌 매출 1위를 기록한 키트루다를 비롯해 매출 상위 10개 의약품 중 7개가 ODD 지정을 받은 바 있다.