GC녹십자, 글로벌 무대서 리소좀 축적 질환 치료제 혁신 입증

[포인트뉴스 = 이서윤 기자] GC녹십자가 지난 2일부터 6일까지 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2026’에 참가해 리소좀 축적 질환(LSD) 치료제 개발 현황을 공개하며 글로벌 보건 시장의 이목을 집중시켰다. 이번 발표는 희귀 난치성 질환 치료의 새로운 지평을 열 기술적 진보와 더불어, 환자의 삶의 질까지 고려한 정밀한 임상 전략이 포함되어 업계의 높은 평가를 받았다.

비임상서 확인된 ‘GC1130A’의 뇌 손상 회복 및 인지 능력 개선

GC녹십자는 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질인 ‘GC1130A’의 비임상 결과를 포스터 발표했다. 산필리포증후군은 유전자 결함으로 인해 뇌에 ‘헤파란 황산염’이 쌓여 심각한 뇌 손상을 일으키는 질환이다. GC녹십자는 이를 극복하기 위해 약물을 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 혁신적인 방식을 채택했다.

실제 동물실험 결과, 약물 투여 후 뇌 내 염증이 유의미하게 감소했을 뿐만 아니라 모리스 수중 미로(Morris Water Maze) 테스트를 통해 인지 및 기억 능력이 정상 수준으로 회복됨을 확인했다. 현재 이 물질은 미국 FDA 패스트트랙으로 지정되어 임상 1상이 진행 중이며, 2030년 이전 상용화를 목표로 속도를 내고 있다.

파브리병 치료제 ‘HM15421’, 투약 편의성 넘어선 다각적 효능 검증

한미약품과 공동 개발 중인 파브리병 치료물질 ‘HM15421/GC1134A’의 글로벌 임상 1/2상 연구자 회의도 이번 심포지엄의 핵심 성과 중 하나다. 파브리병은 효소 결핍으로 당지질이 축적되어 장기 손상을 초래하는 진행성 희귀 질환이다. GC녹십자는 이번 회의에서 코호트 1의 안전성 및 약동학 데이터를 공유하고 향후 전략을 논의했다.

특히 주목할 점은 평가 지표의 다변화다. 의료진 중심의 평가(MSSI)뿐만 아니라 환자가 직접 체감하는 통증 완화 및 소화기 증상 개선(PRO) 지표를 적극 반영하여 약물의 실질적 가치를 증명할 계획이다. 해당 치료제는 기존 2주 1회 정맥주사 방식에서 월 1회 피하주사(SC)로 제형을 변경해 환자의 편의성을 극대화한 '계열 내 최고 신약(Best-In-Class)'을 지향한다.

‘보건 주권’ 수호를 위한 희귀질환 파이프라인의 글로벌 경쟁력 확보

GC녹십자는 이번 심포지엄을 통해 LSD 분야에서의 견고한 파이프라인 경쟁력을 재확인했다. 산필리포증후군과 파브리병 모두 환자 수가 적어 치료제 개발이 까다로운 영역이지만, GC녹십자는 R&D 역량을 집중해 미충족 의료 수요(Unmet Needs)를 해결하는 데 주력하고 있다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 글로벌 전문가들과의 논의를 통해 자사 파이프라인의 가능성을 확인했다며, 임상에 박차를 가해 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하겠다는 의지를 밝혔다. 이는 단순한 신약 개발을 넘어, 인류의 생명 윤리를 지키고 보건 안전망을 강화하는 글로벌 제약 강국으로서의 행보로 풀이된다.

이서윤 기자의 시각: "희귀 질환 치료제 개발은 수익성을 넘어 생명 윤리와 직결된 '보건 주권'의 영역입니다. 특히 GC녹십자가 보여준 뇌실 내 직접 투여 방식이나 피하주사 제형으로의 전환은 환자가 겪는 물리적·심리적 고통을 정밀하게 해부한 결과물입니다. 단순히 질병 수치를 낮추는 것을 넘어, 환자가 직접 보고하는 삶의 질(PRO) 지표를 임상 전략의 핵심으로 삼았다는 점에서 이번 발표는 매우 고무적입니다. 인류의 내일을 묻는 포인트뉴스의 시선에서 볼 때, 이러한 기술적 혁신이 소외된 환자들의 평범한 일상을 되찾아주는 실질적인 대안이 되기를 기대합니다."